Diverse sono le strategie terapeutiche studiate nei laboratori del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie: sviluppo di nuove molecole antinfiammatorie, di sistemi di correzione del difetto genetico, ed identificazione di microRNA per modulare l’espressione della proteina CFTR mutata.

Il gruppo di ricerca sta utilizzando colture cellulari primarie bronco-epiteliali direttamente ottenute da pazienti con fibrosi cistica, per approfondire lo studio, a livello preclinico, di nuove molecole furocumariniche, in grado di inibire l’espressione di citochine pro-infiammatorie e quindi di attenuare potenzialmente i principali sintomi della malattia polmonare della Fibrosi cistica. Inoltre, ha studiato molecole in grado di superare le mutazioni di stop in modo da ripristinare la produzione della proteina CFTR assente o ridotta nei pazienti con fibrosi cistica. Nel laboratorio vengono anche sviluppati approcci innovativi di terapia genica, chiamati “Terapie a RNA”, trattando le cellule con molecole derivate da acidi nucleici, allo scopo di ripristinare i livelli e la funzionalità della proteina CFTR o contrastare la risposta infiammatoria.

L’obiettivo principale e comune delle nostre ricerche è contribuire al miglioramento della qualità di vita delle persone con fibrosi cistica, sviluppando molecole terapeutiche efficaci e innovative con limitati effetti collaterali.

A cura di Ilaria Lampronti, Monica Borgatti e Alessia Finotti; con Giulio Cabrini, Roberto Gambari, Chiara Tupini, Giulia Breveglieri, Giuseppe Sabbioni, Chiara Papi, Matteo Zurlo, Cristina Zuccato, Lucia Carmela Cosenza - Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie - Unife