Attraverso il prelievo di piccole quantità di sangue dai pazienti talassemici, è possibile produrre in laboratorio colture cellulari molto importanti per poter testare farmaci, nuove molecole “biotec” e strategie innovative di terapia genica. Ad esempio, abbiamo sviluppato un approccio di “editing” del genoma utilizzando forbici molecolari chiamate CRISPR-Cas9, in grado di correggere mutazioni talassemiche presenti nel DNA dei pazienti. L’obiettivo delle nostre ricerche è quello di realizzare adesso il “futuro” della terapia personalizzata della talassemia.

A cura di Alessia Finotti con Cristina Zuccato, Lucia Carmela Cosenza, Matteo Zurlo, Giulia Breveglieri, Elisabetta D’Aversa, Chiara Papi, Jessica Gasparello, Chiara Tupini, Monica Borgatti, Ilaria Lampronti e Roberto Gambari - UNIFE