Nei laboratori del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie vengono affrontati diversi temi di ricerca, tra cui lo studio dei meccanismi molecolari alla base delle malattie genetiche rare, con particolare riferimento all’emofilia (malattia del sangue) e sistemi in grado di correggere il difetto genetico a diversi livelli:

- modifica del genoma mediante i sistemi che sfruttano le forbici molecolari basati su sistema “CRISPR”, in grado di modificare una singola base all’interno del DNA;

- modulazione della sintesi dell’RNA messaggero (processo di splicing) o delle proteine (processo della traduzione) mediante piccole molecole modificate che consentono di ripristinare il processo difettivo;

- disegno di molecole frutto dell’ingegneria proteica caratterizzate da attività biologica migliorata.

Nell’insieme, questi approcci hanno l’obiettivo comune di porre le basi per approcci terapeutici innovativi, che possano essere “ritagliati” per un tipo specifico di mutazione in ottica di quella che viene definita “medicina personalizzata”, e che possano quindi rappresentare nuovi strumenti atti a migliorare la qualità di vita dei pazienti.

A cura di Dario Balestra, Alessio Branchini e Mirko Pinotti, con Maria Francesca Testa, Laura Peretto, Elena Tonetto, Rebecca Tarantino - Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie - Unife;